Médicament en accès précoce : définition, liste

Ce dispositif permet à des patients, en échec thérapeutique, d'avoir accès à des traitements non encore autorisés dans une indication thérapeutique précise. Quelles conditions d'accès ? Quels risques ? les explications de Lise Alter, Directrice de l'évaluation et de l'accès à l'innovation auprès de la Haute Autorité de Santé.

Médicament en accès précoce : définition, liste
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Définition : qu'est-ce qu'un médicament en accès précoce ?

Depuis le 1er juillet 2021, la Haute Autorité de Santé autorise que certains médicaments puissent être utilisés dans le cadre d'un "accès précoce". "Ce dispositif doit bénéficier à des patients en impasse thérapeutique. Il leur permet ainsi de se voir prescrire, à titre dérogatoire et temporaire, certains médicaments dont le développement est prometteur mais qui ne sont pas encore autorisés dans une indication thérapeutique précise. Il s'agit de médicaments considérés comme innovants", explique Lise Alter, directrice de l'évaluation et de l'accès à l'innovation auprès de la Haute Autorité de Santé.

Dans quels cas ?

L'autorisation d'accès précoce est donnée à titre dérogatoire et pour une durée d'un an renouvelable. "Elle s'applique soit à un médicament qui ne dispose pas encore d'une Autorisation de Mise sur le Marché dans l'indication considérée mais pour lequel le laboratoire s'engage à la déposer dans un délai de 2 ans (cette demande est adressée à l'EMA, autorité sanitaire qui accorde les AMM, ou à l'ANSM, son équivalent pour la France) ; soit d'un médicament qui possède déjà une AMM dans l'indication mais n'a pas encore été admis au remboursement par l'Assurance Maladie", indique Lise Alter.

Quelles conditions ?

Les 4 conditions suivantes doivent être réunies :

  • Le médicament doit être destiné à traiter des maladies graves, rares ou invalidantes
  • Il n'existe pas de traitement approprié disponible
  • La mise en œuvre du traitement ne peut pas être différée
  • Le médicament est présumé innovant, notamment au regard d'un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

Qui décide en France ?

C'est le rôle de la HAS. Cette mission lui a été confiée par la loi de financement de l'assurance maladie de 2021 et est entrée en vigueur le 1er juillet 2021. L'évaluation de la demande de dossier se fait en 3 mois maximum.

Quels médicaments par exemple ?

"Les médicaments prescrits en accès précoce sont présumés innovants : il s'agit par exemple du premier médicament disponible pour soigner une maladie ou d'une nouvelle façon de prendre un traitement (par exemple des comprimés plutôt qu'une perfusion)", précise notre expert. La liste est disponible sur le site du Ministère de la Santé et sur celui de la HAS.

Quel suivi des effets secondaires ?

L'autorisation d'accès précoce implique un recueil de données par les prescripteurs et les patients sous la responsabilité du laboratoire. Ces données doivent régulièrement être remises à la HAS pour être évaluées. Si le médicament n'a pas encore reçu son AMM, les premiers résultats des recherches doivent permettre à l'ANSM de considérer que l'efficacité et la sécurité de ce médicament étaient fortement présumées dans l'indication considérée, il est très probable que les effets indésirables de ce médicament ne soient pas trop importants par rapport au bénéfice attendu. Cependant, n'hésitez pas à parler à l'équipe médicale des effets que vous pourriez ressentir.

Merci à Lise Alter, Directrice de l'évaluation et de l'accès à l'innovation auprès de la Haute Autorité de Santé.

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