Essais cliniques : en finir avec les idées reçues Une étude préclinique et 4 phases

Les essais cliniques ont pour but d'évaluer l'efficacité d'un traitement pour une ou plusieurs maladies. Il existe 4 phases dans les essais cliniques. Mais avant que ne démarre un essai, le traitement étudié devra passer par une étude préclinique qui mesure l'effet du médicament sur des cellules (in vitro), sur des animaux, et sur les organes cibles du traitement (le pancréas par exemple pour le diabète). La dose de traitement valable pour l'homme est déterminée pour éviter toute toxicité. Peuvent alors commencer les essais cliniques.

La phase I

Elle a un seul but : déterminer la tolérance et l'absence d'effets secondaires. Elle a lieu sur des volontaires sains. Cette phase permet de confirmer l'étude préclinique et donc de s'assurer que le traitement agit comme prédit par les études antérieures.

La phase II

Elle a lieu sur des volontaires malades. Elle a deux buts : vérifier l'efficacité de la molécule et déterminer la bonne dose thérapeutique pour que le médicament soit le plus efficace possible sans être toxique.

 Pour les médicaments anticancéreux par exemple, il n'y a pas de phase I : ce sont des médicaments très actifs et on ne peut les donner à des patients qui ne sont pas atteints de cancers.

La phase III

Elle compare l'efficacité du traitement à un placebo ou au traitement habituel (de référence), auprès d'une population très importante de volontaires.

Ce sont ces résultats qui seront décisifs pour permettre ou non la commercialisation du traitement testé. Le niveau d'efficacité et le nombre de patients traités pendant l'étude permettront, par des rapports statistiques, d'évaluer si oui ou non le médicament peut être prescrit aux malades.

La phase IV

Elle se déroule une fois le médicament mis sur le marché. Elle recence les effets secondaires rares ou les complications tardives afin de s'assurer que le traitement ne nuit à aucun patient et donc de réagir en cas d'effets secondaires graves qui seraient régulièrement rapportés.

 Les phases II, III et IV ne concernent que les malades (volontaires pour II et III, puis patients lambda pour la phase IV) ayant une pathologie contre laquelle le traitement testé pendant l'essai est potentiellement efficace.