Deux bébés en rémission de leucémie grâce à l'immunothérapie

Deux fillettes âgées de 11 et 16 mois et atteintes d'une leucémie aiguë lymphoblastique, ont pu être sauvées grâce à une technique innovante développée par des scientifiques de l'hôpital Great Ormond Street à Londres et par Cellectis, une entreprise spécialisée dans l'édition de gènes. Utilisée pour la première fois en 2015 sur ces enfants pour vaincre le cancer, cette avancée médicale, dont les résultats positifs ont été rapportés dans la revue Science Translational Medicine du 25 janvier 2017, consiste à injecter des cellules immunitaires génétiquement modifiées, de manière à déterminer quelles sont les cellules cancéreuses à détruire.

Comment ça marche ? Concrètement, les cellules de défense immunitaire (les lymphocytes T) ont été renforcées après avoir été prélevées chez un donneur sain. "Nous pourrions les prélever chez le patient lui-même, mais bien souvent celui-ci n'en a plus assez", précise au Figaro André Choulika, fondateur et PDG de Cellectis. Ensuite, "à l'aide d'un virus inactivé, nous introduisons dans l'ADN des lymphocytes un gène qui dirige la fabrication d'une protéine CAR. Celle-ci se positionne à la surface des lymphocytes T modifiés et reconnaît spécifiquement les cellules cancéreuses", explique-t-il.

En quinze jours seulement, les bébés ne présentaient plus de cellules cancéreuses, et un mois plus tard, ils étaient déjà considérés en rémission. Trois mois après ce traitement innovant, et en complément de leur chimiothérapie, les fillettes ont bénéficié d'une greffe de moelle osseuse, de manière à reconstituer leur stock de cellules immunitaires saines. "La chimiothérapie permet de réduire drastiquement le nombre de cellules cancéreuses, mais pas de les éradiquer. L'injection de lymphocytes T modifiés a permis de détruire les dernières cellules malades. Il n'y a pas de traitement miracle unique, il est probable que l'association de ces deux traitements est plus efficace que les lymphocytes T seuls", a ajouté le spécialiste.

Rappelons que la leucémie aiguë lymphoblastique touche en moyenne 2 personnes sur 100 000 chaque année à travers le monde. Il s'agit d'une prolifération anormale et rapide de globules blancs, les lymphocytes, dans la moelle osseuse, où se fabriquent les cellules du sang. A présent, cinq autres patients sont en cours de traitement en Grande-Bretagne. Les scientifiques comptent désormais s'attaquer à d'autres types de cancers, tels que la leucémie aiguë myéloblastique et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes, en attendant l'autorisation de l'Agence américaine du médicament, suite à une demande d'autorisation d'essai clinique.