Une thérapie prometteuse pour guérir durablement la leucémie myéloïde chronique

C’est un espoir pour le traitement des leucémies myéloïdes chroniques, un cancer du sang qui affecte les cellules "mères" de la moelle osseuse, celles qui donnent naissance aux multiples cellules constituant notre sang. Il existe déjà un traitement contre cette pathologie, qui représente 15 à 20 % de tous les cas de leucémies. Mais le problème, c’est que dans plus de 90 % des cas, le traitement classique élimine bien la masse tumorale mais ne permet pas aux patients de se débarrasser totalement des cellules souches leucémiques. Or ces cellules, bien que beaucoup moins nombreuses, sont à l’origine de la maladie. Ainsi, même si la thérapie actuellement utilisée est efficace contre les cellules tumorales, elle n'arrive pas à cibler les cellules souches, qui de ce fait sont toujours présentes. Elles demeurent en quelque sorte "endormies". Conséquence : le risque de rechute n’est jamais nul, contraignant ainsi les patients à prendre un traitement à vie pour éviter toute récidive. Mais aussi à supporter ses effets secondaires souvent désagréables (troubles digestifs, gonflements, etc.). En outre, la peur de la récidive reste présente.

Les premiers résultats sont encourageants. La découverte des chercheurs de l’institut des Maladies Emergentes et des Thérapies innovantes (iMETI-CEA/Université Paris-Sud), en collaboration avec le service d’Hématologie et d’Oncologie de l’hôpital Mignot (Versailles) est publiée dans la revue Nature du 2 septembre. Elle présente un véritable espoir pour ces malades. L’idée : coupler une molécule déjà utilisée pour soigner le diabète de type 2 (pioglitazone) au traitement classique contre la myéloïde (imatinib) afin de diminuer les risques de récidive. Précisons que la pioglitazone a été retirée du marché en 2011 en France (mais pas en Europe, ni aux Etats-Unis) en raison d'un léger sur-risque de cancer de la vessie. Les chercheurs ont donc demandé une autorisation à l'Agence du médicament (ANSM) pour pouvoir l'utiliser dans le cadre de cette étude. En outre, une étude publiée l'été dernier a démenti ces résultats.

A l’issue de l’essai clinique de phase 2, mené auprès de 24 patients atteints de leucémie pendant 12 mois, 57 % d’entre eux sont en rémission complète avec le traitement combiné (imatinib et pioglitazone). En temps normal, avec le traitement anti-cancéreux classique (imatinib uniquement), le taux de rémission est bien moindre (27 %). De plus, les 3 premiers patients traités pour lesquels le recul dans le temps est important sont toujours en rémission près de 5 ans après l’arrêt de la pioglitazone. "La possibilité de cibler les cellules souches responsables de la rechute doit permettre d’espérer à terme une guérison des patients qui se traduira par un arrêt définitif de tout traitement", indique le Pr Rousselot, chef du service d’Hématologie et d’Oncologie de l’Hôpital Mignot de Versailles. Prochaine étape : mener cette étude sur un plus grand nombre de patients. Les essais cliniques de phase 3 doivent débuter en fin d'année.